Bezuclastinib在美国申请上市 用于肥大细胞增多症

当地时间6月30日，Cogent Biosciences宣布已向美国FDA提交Bezuclastinib用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）的新药申请。

Bezuclastinib是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在强效抑制关键KIT驱动突变所产生的突变蛋白活性。其中KIT D816V突变会驱动系统性肥大细胞增多症，这是一种由肥大细胞失控增殖引起的严重疾病。

此次申请基于关键性APEX试验取得的积极临床数据。相关数据最近在2026年欧洲血液学协会（EHA）大会上公布。截至2026年3月31日数据截止时，共有81例AdvSM患者接受bezuclastinib（150mg）治疗。在68例疗效可评估患者中，总缓解率（ORR）为65%。

目前这款靶向新药处于FDA审评阶段，一旦获批将为晚期系统性肥大细胞增多症患者提供全新治疗选择，填补临床安全有效靶向治疗的需求缺口。