贝祖克拉替尼在美国申请上市 用于胃肠道间质瘤

Cogent Biosciences近日正式宣布已向美国食品药品监督管理局完成递交其高选择性靶向新药Bezuclastinib(贝祖克拉替尼)的新药申请（NDA），用于治疗既往接受过伊马替尼治疗的胃肠道间质瘤（GIST）患者。

Bezuclastinib是过去20多年来针对二线GIST患者首个取得阳性III期临床试验结果的创新疗法，并已获得FDA突破性疗法认定及实时肿瘤审评（RTOR）资格。基于极低中枢神经渗透率和精准阻断KIT突变的机制，Bezuclastinib联合舒尼替尼在PEAK研究中将患者的无进展生存期显著延长至16.5个月，客观缓解率高达46%。这款新药通过精准靶向耐药突变并大幅优化安全性窗口，一举打破了伊马替尼耐药后的临床困局，有望重塑二线GIST的精准治疗新格局。

胃肠道间质瘤是一种主要由KIT基因致癌突变驱动的恶性肿瘤。在过去十几年中，伊马替尼作为一线标准治疗虽然挽救了无数患者的生命，但绝大多数患者在持续治疗一段时间后不可避免地会产生继发性耐药突变，导致疾病再度凶猛进展。一旦进入二线治疗阶段，患者面临的临床选择便十分有限。