del-brax用于面肩肱型肌营养不良症的研究成功

诺华6月11日宣布了delpacibart braxlosiran（del-brax）治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的I/II期FORTITUDE研究的生物标志物队列达到了主要终点和关键次要终点。数据显示，该疗法可显著降低KHDC1L与肌酸激酶水平，验证了靶向作用效果并有效减轻肌肉损伤，整体安全性与既往研究结果保持一致。这款全新抗体 - 寡核苷酸偶联药物（AOC），有望成为全球首款针对FSHD的疾病修正疗法。

本次公布结果的C队列（生物标志物队列）共入组51名16-70岁患者，为期12 个月，对比每6周使用2mg/kg del-brax与安慰剂的疗效差异：

主要终点：血浆KHDC1L浓度显著下降。KHDC1L是受致病基因DUX4调控的循环生物标志物，指标改善直接证实药物精准靶向病灶，作用机制落地；

关键次要终点：肌酸激酶水平较基线明显降低，该指标是肌肉损伤的核心参考，数值下降意味着患者肌肉受损情况得到有效控制。

本次数据复现了此前剂量递增队列中观察到的靶向效果与肌肉保护作用，充分验证了III期临床所采用给药方案的合理性。团队目前正在整合全部生物标志物与临床数据，将全力推进药物研发进程，尽快为患者带来新的治疗选择。