洛美他派胶囊在欧盟获批 用于儿童高胆固醇血症

欧盟委员会近日批准LOJUXTA(lomitapide，洛美他派)胶囊扩展适应症，用于5岁及以上的纯合子家族性高胆固醇血症儿童患者，作为饮食和其他降脂治疗的辅助治疗。

洛美他派（lomitapide）是一种微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）抑制剂，通过抑制MTP的活性，减少肝脏和肠道中VLDL和乳糜微粒的合成和分泌，从而降低LDL- C水平。洛美他派治疗可使HoFH患者的LDL- C降低约 53% ，不良事件多为胃肠道和肝脏不良反应。2012年，FDA批准洛美他派用于HoFH。

纯合子家族性高胆固醇血症是一种由低密度脂蛋白受体基因突变导致的超罕见遗传代谢病，已列入中国《第一批罕见病目录》。该批准扩大了 lomitapide 在欧盟的适用人群，此前该药已在欧盟获批用于12岁及以上青少年和成人患者。