针对遗传性血管性水肿的体内基因编辑疗法lonvo-zd III期临床成功

Intellia Therapeutics公司4月27日宣布，其针对遗传性血管性水肿（HAE）的体内CRISPR基因编辑疗法lonvoguran ziclumeran（简称lonvo-z）在全球III期HAELO临床试验中取得了积极成果，不仅达到了主要终点和所有关键次要终点，安全性及耐受性数据也表现良好。基于这一里程碑式的进展，Intellia已正式启动向美国食品药品监督管理局（FDA）的滚动生物制品许可申请（BLA）提交程序，并计划在2027年上半年实现该疗法在美国的商业化上市。

lonvoguran ziclumeran (lonvo-z, NTLA-2002) 是全球首款基于CRISPR/Cas9技术的体内基因编辑疗法，其作用机制是通过单次静脉输注，利用脂质纳米颗粒 (LNP) 递送系统将基因编辑工具送达肝细胞，通过在激肽释放酶B1基因 (KLKB1) 基因上造成永久性的插入/缺失突变 (indel)，能够实现对激肽释放酶的“永久性敲除”，从而从根源上持久抑制导致HAE发作的激肽释放酶通路。