针对遗传性血管性水肿的体内基因编辑疗法lonvo-zd III期临床成功
内容简介:Intellia Therapeutics公司4月27日宣布,其针对遗传性血管性水肿(HAE)的体内CRISPR基因编辑疗法lonvoguran ziclumeran(简称lonvo-z)在全球III期HAELO临床试验中取得了积极成果,不仅达到了主要终点和所有关键次要终点,安全性及耐受性数据也表现良好。
最新评论:2026年4月27日,美国Intellia Therapeutics公司向FDA
2026-07-16 08:59 文章
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2026年4月27日,美国Intellia Therapeutics公司向FDA正式递交了全球首款体内CRISPR基因编辑疗法——lonvo-z——的生物制品许可申请。如果获批(预计2027年上半年),这将是人类历史上第一款「打一针就能永久关掉致病基因」的药。
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2026年4月27日,美国Intellia Therapeutics公司向FDA正式递交了全球首款体内CRISPR基因编辑疗法——lonvo-z——的生物制品许可申请。如果获批(预计2027年上半年),这将是人类历史上第一款「打一针就能永久关掉致病基因」的药。
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