evinacumab-dgnb依维苏单抗适用人群扩展至1岁起

再生元（Regeneron）制药2025年9月26日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准evinacumab-dgnb(依维苏单抗)扩展适应证，用于1岁至5岁以下的纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）儿童患者。

这是该药物继2021年获批成人及12岁以上青少年、2023年获批5-11岁儿童后，再次向低龄患儿延伸，填补了1岁起HoFH儿童无针对性治疗的空白。

evinacumab-dgnb是一款全人源单克隆抗体，核心靶点是血管生成素样蛋白3（ANGPTL3），这种蛋白会抑制体内脂蛋白脂肪酶（LPL）和内皮脂肪酶（EL）的活性，进而干扰血脂代谢，而evinacumab-dgnb通过特异性结合并阻断ANGPTL3的功能，可从源头调节血脂水平，尤其是降低“坏胆固醇”（LDL-C）。

此次适应症扩展主要基于一项涉及6名HoFH患儿的临床数据。这些患儿通过美国扩大可及性计划或国际同情用药计划接受了Evkeeza治疗。研究结果显示，该药物在这一低龄群体中展现出良好的疗效与安全性，未发现新的安全隐患。常见不良反应包括鼻咽炎、流感样症状、头晕、流涕、恶心及疲劳，发生率均低于6%。