美国批准那米司特片(Jascayd)上市 用于特发性肺纤维化

近日，勃林格殷格翰的Jascayd®（nerandomilast，那米司特）片剂获得了美国FDA的上市批准，作为成人特发性肺纤维化(IPF)的口服治疗选择。特发性肺纤维化（IPF）作为最常见的进行性纤维化间质性肺病之一，患者面临严峻的生存挑战。自尼达尼布（Ofev）和吡非尼酮（Esbriet）上市以来，该领域已有十余年未有新药问世。Nerandomilast的获批不仅打破了这一僵局，也为患者提供了全新的治疗选择。

Nerandomilast是一种口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，具有抗炎症和抗纤维化的双重作用。PDE4是磷酸二酯酶（PDE）家族的一员，包含4个亚型（PDE4A-PDE4D），可通过特异性水解cAMP而调控促炎、抗炎细胞因子的产生。

FDA的批准基于两项临床试验数据：FIBRONEER™-IPF(NCT05321069)和第二项临床试验(NCT04419506)。FIBRONEER™-IPF试验的主要终点是评估第52周时患者用力肺活量（FVC是肺功能的一项测量指标）较基线的绝对变化（单位为mL）。与安慰剂相比，Nerandomilast显著减缓了FVC的下降。具体而言，接受Nerandomilast 18mg或者9mg治疗的患者调整后的平均FVC下降值分别为-106mL和-122mL，而安慰剂组为-170mL。此外，与安慰剂相比，接受Nerandomilast 18mg的患者观察到了早期且持续的治疗效果，FVC较基线的变化曲线随着时间的推移持续分离。