痛风新药替古索司他片中国II期临床结果积极

信达生物制药集团2025年9月8日宣布：黄嘌呤氧化酶抑制剂（XOI）替古索司他片（研发代号：IBI128）在中国痛风患者中的II期临床研究的主要结果在2025年亚太风湿病协会联盟大会（APLAR）发表。研究结果显示，替古索司他各剂量组相较非布司他组均展现出了更显著的降尿酸效果以及良好的安全性。基于该积极结果，信达生物计划于2025年下半年启动替古索司他片（IBI128）中国注册临床III期研究。

中国痛风和高尿酸血症患者对高效安全的抗痛风药物有迫切需求。目前，治疗痛风的药物主要包括抑制尿酸生成的以XO为主要靶点的黄嘌呤氧化酶抑制剂（别嘌醇、非布司他），促进尿酸排泄的苯溴马隆、丙磺舒等，以及急性发作期药物秋水仙碱、非甾体抗炎药、糖皮质激素等。现有痛风药物在疗效、安全性、适用范围等方面存在多维度不足。存在肝毒性、心血管事件、胃肠道损伤、肾毒性等安全性风险，难治性痛风应答率低、特殊人群无效等疗效局限性，停药反跳风险高等长期管理缺陷。中国工程院院士董家鸿在2025年中国痛风论坛上发言称，传统痛风药的肝、肾、心血管毒性，已成为制约长期治疗的主要瓶颈，亟需兼具疗效与安全性的创新药物。

替古索司他（IBI128）是一种新一代非嘌呤类选择性黄嘌呤氧化酶抑制剂（XOI），通过抑制黄嘌呤氧化酶活性，阻止次黄嘌呤和黄嘌呤代谢为尿酸，减少尿酸生成，从而降低血清尿酸（sUA）浓度，用于治疗痛风患者的高尿酸血症。

截至目前，替古索司他已完成一项美国2期临床研究，一项国际多中心3期临床研究，并在中国已完成1期和2期临床研究，上述研究结果表明替古索司他片能显著降低血清尿酸水平和提高血尿酸达标率，呈现剂量依赖性，且显著优于对照药。在安全性方面，替古索司他片各剂量组耐受性均良好，且未观察到剂量依赖性的不良事件。