人骨髓间充质干细胞注射液获临床默示许可 用于孤独症谱系障碍

2025年3月11日，国家药监局药品审评中心官网公示，九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司（简称“九芝堂美科”）申报的人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）注射液获临床默示许可，拟定适应症为孤独症谱系障碍。

hBMMSC注射液是九芝堂美科自主研发的冷冻保存型干细胞制剂，源自健康年轻成人供者骨髓，全程在模拟人体真实生理环境——低氧条件下培养。除治疗孤独症，hBMMSC注射液还于2023年6月9日获CDE临床默示许可，用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）。2023年11月1日，该项临床试验正式启动，并与广州医科大学附属第一医院合作开展hBMMSC治疗aPAP的Ⅱa期临床试验。这是九芝堂美科自主研发的第一款国产干细胞新药（Ⅰ类生物制品），也是全球首个使用hBMMSC治疗aPAP的新药临床试验。

孤独症谱系障碍，亦称自闭症谱系障碍或孤独症，是一种高度复杂的神经发育障碍性疾病。该疾病起病于婴幼儿时期，以社会交往障碍、交流障碍、局限兴趣、刻板与重复行为方式为主要临床表现，多数患儿还会伴有不同程度的精神发育迟滞。