马塔西单抗注射液申请上市 血友病仅需每周注射一次

8月13日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，由辉瑞（Pfizer）申报的1类治疗用生物制品马塔西单抗注射液在中国申报上市并获得受理。马塔西单抗（marstacimab ，PF-06741086）是由辉瑞研发的一款新型血友病疗法，仅需每周一次皮下注射。

马塔西单抗注射液是通过靶向组织因子途径抑制剂（TFPI）治疗血友病。它的作用机制与因子替代药品不同，预期疗效不受抑制物存在的影响，有望改变临床治疗上抑制物产生这一大痛点。而且，其每周一次皮下注射给药的方式也更加便利，有望改善依从性。

血友病是一种由基因缺陷引起的遗传性出血性疾病。其中，血友病A是由凝血因子VIII因子缺乏导致，血友病B是由凝血因子IX因子导致。患者在受伤或手术后，出血时间更长，甚至肌肉、关节和器官也可能出现自发出血，严重者甚至危及生命。此次马塔西单抗在中国申报上市并获得CDE受理，意味着这款创新血友病疗法有望在不久的将来在中国获批上市，为患者带来更多治疗选择。