辉瑞1类新药马塔西单抗注射液新适应症申报上市

CDE官网2026年1月22日显示，辉瑞1类新药「马塔西单抗注射液」新适应症申报上市，注册分类为2.2类。根据公开信息和临床试验进展，推测本次适应症为抑制先天性血友病患者（存在凝血因子VIII或因子IX抑制剂）的出血倾向。

马塔西单抗（Marstacimab、PF-6741086）是辉瑞开发的一种靶向组织因子途径抑制物（TFPI）K2结构域的单克隆抗体，属于血友病再平衡疗法。TFPI是一种天然抗凝蛋白，具有防止血栓形成和恢复止血的功能。

该药已陆续在美国、欧盟、日本和中国获批上市。获批适应症为：用于规律性治疗患有不伴凝血因子抑制物的重型血友病A（先天性凝血VIII因子缺乏症，FVIII<1%）或者重型血友病B（先天性凝血IX因子缺乏症，FIX<1%）的12岁及以上且体重不低于35公斤的患者，以减少出血的发作。

该药获批后，成为全球首个B型血友病每周一次皮下注射药物，也是首个适用于A/B型血友病的固定剂量方案。