世上最贵药物：血友病基因疗法Hemgenix 2500万元一针

有一类患者，患病之后不能摔、不能碰，即使是轻微的受伤也会血流不止。这一类人，被称为“玻璃人”，而这种病，叫做血友病。血友病分为A、B两型。20世纪70年代，国内治疗血友病可谓是盲区，根本无药可用，如果不幸出血，只能靠输血维持生命。目前我国主流的治疗手段是使用凝血因子。近日美国FDA批准了一次性基因疗法Hemgenix。用于治疗18岁及以上血友病B患者，这也是FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法。患者只需注射一次，就能将一年的出血次数减少54%。试验显示，高达94%的患者在接受Hemgenix治疗后停止使用预防药物，结束了之前的持续治疗。不过，该药物的“天价”光环也让患者望洋兴叹。350万美元一针，约合人民币2500万元，一举成为世界上最贵的药物。未来，Hemgenix的市场扑朔迷离，毕竟天价药撤市情况时有发生。从长远来看，基因疗法前景无限，但仍需在安全性和价格方面多下功夫。