泽元安R加那索龙口服混悬剂获批上市 用于癫痫

7月16日，元羿生物（Tenacia Biotechnology）宣布其引进自Marinus公司的加那索龙口服混悬剂（商品名：泽元安）已在中国获批上市，用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症患者癫痫发作。这是一款靶向GABAA受体的阳性别构调节剂。本次获批的上市申请此前已被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入优先审评。

CDKL5缺乏症（又称为“希舞综合征”）已在中国被纳入《第二批罕见病目录》，与CDKL5缺乏症相关的癫痫发作则是一种罕见的遗传性癫痫。CDKL5缺乏症是由位于X染色体上的CDKL5基因突变引起，具有难以控制的癫痫发作和重度神经发育障碍等特征。

加那索龙（ganaxolone）是一款靶向GABAA受体的阳性别构调节剂，具有静脉注射和口服两种给药方式。GABA是中枢神经抑制性神经递质之一，与焦虑、紧张、抑郁等情绪变化有关。加奈索酮作用于神经元突触和突触外GABAA受体，从而达到抗癫痫和抗焦虑活性的效用。