注射用培妥罗凝血素α获批用于血友病A

7月5日，中国国家药监局官网最新公示，诺和诺德（Novo Nordisk）注射用培妥罗凝血素α（turoctocog alfa pegol，曾用名培图罗凝血素α）上市申请已获得批准。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该药本次获批的适应症为：用于成人和儿童血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏）患者按需治疗及控制出血事件、围手术期管理、常规预防治疗以防止或减少出血事件的发生。公开资料显示，这是一款长效重组凝血因子VIII（FVIII）。

注射用培图罗凝血素α（N8-GP）正是一款经聚乙二醇（PEG）修饰后半衰期得到显著延长的凝血因子。它在诺和诺德开发的重组FVIII蛋白turoctocog alfa（商品名：Novoeight）的基础上，将分子量约为40kDa的PEG修饰在turoctocog alfa的B结构域上，从而提高了半衰期。与非修饰FVIII产品相比，注射用培图罗凝血素α在成人/青少年中半衰期延长了1.6倍，在儿童中半衰期延长了1.9倍。

根据ClinicalTrials官网信息，该研究目前已完成。研究结果显示，每4天一次/每周两次的预防性注射用培图罗凝血素α（50 IU/kg）治疗，能够将年出血率维持到每年0.00次的低水平。当在出血发作被用于止血时，52次出血中有40次的止血反应优秀，患者在单次注射培图罗凝血素α后约8小时内，疼痛就获得了显著缓解和/或客观出血体征明显改善；9次止血反应良好，患者在单次注射培图罗凝血素α后约8小时内，疼痛就获得了明显缓解和/或客观出血体征有改善迹象，但可能需要多次注射才能完全消退；3次止血反应温和，患者在单次注射培图罗凝血素α后约8小时内疼痛和出血有轻微改善，通常需要多次注射。