创新靶向药贝组替凡拟纳入优先审评

2024年2月21日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，默沙东（MSD）递交的belzutifan片(贝组替凡)拟被纳入优先审评，针对的适应症为von Hippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。公开资料显示，belzutifan是一种HIF-2α抑制剂，此前已在美国、英国、加拿大和其它几个国家和地区获批上市。

VHL是一种罕见的遗传性疾病，每3.6万人中就有1人患病。VHL患者不仅有罹患良性血管肿瘤的风险，也有罹患某些癌症的风险，包括肾细胞癌。

Belzutifan是一款小分子缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，可以减少与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录和表达。2021年8月，Belzutifan凭借II期临床数据获FDA加速批准用于治疗无需立即手术的希佩尔-林道综合征（VHL）相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌瘤患者，成为全球首款也是目前唯一一款获批上市的HIF-2α抑制剂。