短肠综合征新药注射用替度格鲁肽上市申请获批准

2月23日，武田的注射用替度格鲁肽的上市申请获NMPA批准，用于治疗短肠综合征（SBS）成人和1岁及以上儿童患者。替度格鲁肽（又名替度鲁肽，度格鲁肽）为中国首个治疗短肠综合征的人胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物，可帮助剩余的肠道吸收更多的营养，减少肠外营养的频率和容量。天然GLP-2的半衰期只有7分钟，替度格鲁肽的半衰期大约1.3小时，临床推荐每日皮下注射一次。一项针对成人的药效学研究中，teduglutide被证明可以改善肠道吸收的液体量。该药物最早于2012年在欧盟获批上市（商品名为GATTEX），随后在美国、日本相继获得批准。

本次获批是基于针对成人和儿童短肠综合征患者的全球及日本3期临床研究结果，研究显示：

在针对成人患者的关键3期研究STEPS研究中，对于依赖肠外营养的成人SBS患者，使用注射用teduglutide治疗24周，可帮助63%的患者减少每周肠外营养摄入总量20%及以上；注射用teduglutide治疗30月，可帮助33%的患者完全脱离肠外营养依赖，超过90%的患者实现每周肠外营养摄入总量减少20%及以上，39%的患者实现每周脱离肠外营养/静脉注射3天及以上。

在针对儿童患者的关键3期TED-C14-006研究中，对于依赖肠外营养的儿童SBS患者而言，注射用teduglutide治疗24周，可帮助12%的患儿完全脱离肠外营养依赖，69%的患儿每周肠外营养摄入总量减少20%及以上，实验组患儿肠外营养/静脉注射输注时间平均每天减少3小时，较基线平均降低42%。