降脂王者VERVE-101实现一次给药终生降脂

近期一款超长效「降脂王者」浮出水面，将长效降脂药物推至新高度；由Verve Therapeutics研发的基因编辑药物VERVE-101可能实现一次给药、终生降脂，并通过动物实验及临床1期试验初步得到证实。

对于基因编辑技术大家可能都不陌生，2023年全球首款基于CRISPR/Cas9基因编辑药物Casgevy已经正式获批上市。而VERVE-101所用到的基因编辑技术不同于CRISPR/Cas9，可以称之为CRISPR/Cas9技术的升级版。

VERVE-101采用了单碱基编辑技术（BEs），即可以将特定的碱基进行替换，如将胞嘧啶（C）替换为胸腺嘧啶（T），VERVE-101正是通过这种技术，成功使PCSK9基因失活，进而降低血液中PCSK9蛋白水平以及LDL-C水平。

VERVE-101首先在灵长类动物动物上进行了有效性及耐受性验证，试验结果显示，VERVE-101可降低动物血液中83%的PCSK9蛋白以及69%的LDL-C，药物可持续起效476天。该结果将成为VERVE-101可长效降脂或永久降脂的关键性证据。

此外，临床1期数据显示，患者使用VERVE-101 28天后，0.45 mg/kg以及0.6 mg/kg试验组患者的3名受试者血液中PCSK蛋白水平分别下降47%、59%以及84%。对于LDL-C水平，患者使用VERVE-101 28天后，0.45 mg/kg试验组2名受试者血液中LDL-C分别下降39%和48%，0.6 mg/kg试验组受试者下降55%。

该药物具体能够起效多久，目前仍在跟进中，但是通过动物实验以及临床试验数据，长效/永久降脂似乎成为可能。如果VERVE-10最终被证明是安全有效的，并且可以持续多年甚至永久降脂，那么该药物将有划时代的意义。