SMA携带什么意思？脊髓性肌萎缩症
作者：咨询 来源：七鱼咨询2022-11-15 12:36
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SMA携带什么意思
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2022-11-16 12:43:36
SMA即脊髓性肌萎缩症，是一种常染色体隐性遗传性疾病，是由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致SMN蛋白功能缺陷，所致的遗传性神经肌肉病，以进行性、对称性、以肢体近端为主的肌无力和肌萎缩为主要临床特征。SMA携带者也称为SMN1基因缺陷携带者，是指其基因中只有一个运动神经元存活基因1（SMN1）有缺陷，不会患病，被称作SMA携带者。
SMA(脊髓性肌萎缩症)属于罕见病，目前无法治愈，以对症支持治疗为主，且治疗费用昂贵，发病在婴儿期的患者多数2岁内死亡，起病于儿童、青少年或成人的患者则预后良好。SMA携带者应注意进行产前筛查，从而降低SMA患儿的出生率。
SMA(脊髓性肌萎缩症)临床表现差异较大，根据患者起病年龄和临床病程，由重到轻分为4型。治疗一般分为药物治疗和康复治疗。常用药物有利司扑兰口服溶液用散、诺西那生钠注射液等。
内容简介：诺华2026年4月24日宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 人用药品委员会 (CHMP) 已发布积极意见，推荐批准其用于治疗2岁及以上经确诊携带SMN1基因突变的成人和儿童SMA患者的AAV基因疗法Itvisma® (OAV101 IT, onasemnogene abeparvovec-brve)上市。
最新评论：7月2日，诺华宣布欧盟委员会（EC）已批准 Itvisma（onasemnoge
2026-07-03 10:23 文章
内容简介：诺西那生钠注射液是全球首个SMA（脊髓性肌萎缩症）治疗药物，通过鞘内注射给药可直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。这是第2款递交上市申请的诺西那生钠仿制药。
最新评论：4月14日，国家药监局发布大批通知件，齐鲁制药有限公司的诺西那生钠注射液位列其中
2026-04-22 08:18 文章
内容简介：2025年8月，一则医药领域的消息引发关注：诺华公司的Onasemnogene abeparvovec鞘内注射液，商品名Zolgensma在中国申报上市。这款定价超1400万元人民币的“天价药”，是治疗脊髓性肌萎缩症 简称SMA的全球首款基因疗法，被誉为“一次治疗、终身受益”的生命奇迹。
什么是SMA？
SMA是一种由基因突变引发的致命遗传病，患者运动神经元逐渐死亡，肌肉无力萎缩，最终因呼吸衰
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视频时长：02分39秒 视频
内容简介：根据《云南省医疗保障局 云南省卫生健康委员会关于统一全省基本医疗保险门诊特殊病慢性病病种管理服务工作的通知》（云医保〔2020〕77号），经研究，决定将脊髓性肌萎缩症等病种纳入门诊特殊病管理，符合规定的门诊费用享受全省基本医疗保险门诊特殊病待遇。
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2024-08-16 12:14 文章
