1类创新药海曲泊帕乙醇胺片的新适应症SAA获批

江苏恒瑞医药近日发布公告称，其自主研发的1类创新药海曲泊帕乙醇胺片获国家药监局批准新增适应症。此次获批的是联合免疫抑制治疗，用于15岁及以上初治重型再生障碍性贫血（SAA）患者。

海曲泊帕乙醇胺片是一种口服非肽类血小板生成素受体激动剂，通过激活TPO-R介导的信号转导通路，促进血小板生成。该药物最早于2021年获批上市，当时有两个适应症：一是用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症成人患者；二是用于对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血成人患者。

再生障碍性贫血是一种骨髓造血衰竭综合征，根据疾病严重程度分为重型和非重型两类。其中重型患者病情进展迅速，感染或出血所致的病死率较高，预期结局较差。新适应症的获批，意味着这部分患者又多了一个治疗选择。