创新药舒他西米用于GT在美国获突破性疗法认定

美国食品药品监督管理局在3月5日授予创新药舒他西米(sutacimig)突破性疗法认定，用于预防格氏血小板无力症(GT)出血事件。

格氏血小板无力症是一种罕见的遗传性出血性疾病，其特征是终身反复出血，出血程度从鼻出血到危及生命的大出血不等。尽管负担沉重，但目前尚无获批的GT一级预防疗法。Sutacimig是一种在研的双特异性抗体，旨在与内源性凝血因子VIIa结合，并将其定位至活化的血小板，从而促进凝血酶和纤维蛋白的形成，以止血。

舒他西米有望成为治疗该疾病的首个同类预防性药物，其1/2期临床试验数据表明，该疗法能持续且显著地减少出血事件，并大幅降低对血小板输注或重组凝血因子等高强度干预需求。此次认定将加速该药物的开发与审评进程。此前，该疗法已获得FDA授予的快速通道资格及孤儿药资格认定。