IMAAVY®尼泊卡利单抗-亚胡向FDA提交许可申请

强生公司2026年2月26日宣布，已向美国食品药品监督管理局提交补充生物制剂许可证申请，寻求批准其FcRn单抗IMAAVY®（尼泊卡利单抗-亚胡）用于治疗温性自身免疫性溶血性贫血。如果获得批准，这将是美国首个且唯一获批用于wAIHA的靶向治疗药物，为这一长期缺乏规范治疗方案的罕见、严重血液疾病带来历史性突破。

尼泊卡利单抗是一种靶向新生儿Fc受体的全人源单克隆抗体。FcRn是体内IgG循环的关键调控因子，负责保护IgG免受溶酶体降解，延长其在血液中的半衰期。尼泊卡利单抗通过选择性阻断FcRn，加速包括致病性自身抗体在内的IgG的清除，直击wAIHA的病理核心，同时保留机体对新感染的体液免疫应答能力。

温性自身免疫性溶血性贫血是一种罕见的、由免疫球蛋白G自身抗体介导的自身免疫性疾病。致病性IgG抗体错误地附着于红细胞表面，导致红细胞被免疫系统过早破坏，引发贫血。该病在美国影响约每8000人中就有1人，患者死亡风险较普通人群增加20%至30%。