美国批准Zycubo(组氨酸铜)注射剂用于儿童Menkes病

Sentynl Therapeutics, Inc.于2026年1月12日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Zycubo（copper histidinate，组氨酸铜，旧称：CUTX-101）注射剂，作为首个用于治疗儿童Menkes病的药物。但FDA指出，它并不适用于枕角综合征。

Menkes病是一种由遗传缺陷引起的神经退行性疾病，该缺陷会损害儿童吸收铜元素的能力。患者的疾病特征包括癫痫发作、体重和身高增长不良、发育迟缓以及智力障碍，并可导致血管系统、膀胱、肠道、骨骼、肌肉和神经系统的异常。经典型Menkes病患者约占全部患者的90%，其症状通常在婴儿期出现，且大多数患者难以存活超过3岁。

Zycubo是一种通过皮下注射给药的铜替代疗法。该药物可绕过肠道铜吸收遗传缺陷来递送铜元素，使机体能够更有效地利用这一矿物质。Zycubo曾获得FDA授予的突破性疗法认定、快速通道资格、罕见儿科疾病认定和孤儿药资格，并获得欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格。