美国批准Myqorzo阿夫凯泰片剂上市 用于梗阻性肥厚型心肌病

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Aficamten（阿夫凯泰，英文商品名：Myqorzo）5mg、10mg、15mg、20mg片剂上市，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善功能容量和症状。

该药是Cytokinetics公司首个获FDA批准的药物，此前已于2025年12月17日获中国国家药品监督管理局批准，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）也已给出积极意见，预计2026年一季度获欧盟批准。

Aficamten是一个选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，可通过全面的化学优化来改善药物治疗指数和药代动力学特征，减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩，是新一代心肌肌球蛋白抑制剂。

肥厚型心肌病（HCM）是最常见的遗传性心血管疾病，由于早期筛查手段的限制，HCM患病率很可能被低估。目前估计其患病率计至少为1/200。其中，临床上梗阻性（静息和隐匿）HCM约占2/3，非梗阻性HCM约占1/3。