美国批准Komzifti(ziftomenib)用于白血病 每日一次口服

Kura Oncology与Kyowa Kirin2025年11月13日联合宣布，Komzifti(ziftomenib)获美国食品药品监督管理局（FDA）完全批准，用于治疗携带易感NPM1突变、无满意替代治疗方案的复发或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）成人患者。

该款药物的获批使其成为全球首个且唯一获批的每日一次口服menin抑制剂。

NPM1突变是AML中最常见的突变之一，约占病例的30%。在历史数据中，约有20%的NPM1-m AML患者对一线治疗无应答；在有应答的患者中，约70%会在3年内复发，大多数在12个月内复发。患者的早期复发及在每次复发后生存率下降，凸显出其迫切需要能够带来持久缓解的治疗方案。

ziftomenib是一款口服小分子menin抑制剂，通过抑制menin蛋白功能，破坏menin-KMT2A相互作用，下调NPM1突变驱动的致癌基因表达，诱导白血病细胞分化或凋亡，从而阻断疾病进展。