KYGEVVI在美国获批上市 用于胸苷激酶2缺乏症

UCB公司研发的KYGEVVI（doxecitine and doxribtimine）2025年11月3日获美国FDA批准上市，用于治疗症状起始年龄≤12岁的成人和儿童胸苷激酶2缺乏症（TK2d）患者，是全球首款且唯一获批的TK2d针对性治疗药物。

KYGEVVI是由doxecitine和doxribtimine组成的嘧啶核苷组合药物，通过补充脱氧胞苷和脱氧胸苷，使其融入骨骼肌线粒体DNA，修复TK2d患者受损的线粒体功能，适用于症状起始年龄≤12岁的TK2d成人及儿童患者。

本次批准基于一项2期临床研究、两项回顾性病历分析及一项扩展用药项目的综合安全性与有效性数据。研究共纳入82例发病年龄≤12岁的儿科及成人患者，这些患者接受了Kygevvi或其他嘧啶核苷类药物治疗。疗效评估通过与外部未治疗患者对照组比较总生存期完成，并按发病年龄分层匹配（≤2岁或>2至≤12岁），共识别78对匹配患者。

在纳入生存分析的78例治疗患者中，发病中位年龄为1.5岁（范围：0.01至12岁），中位治疗时间为4年（范围：1天至12年），中位治疗剂量为762mg/kg/天（范围：260至800mg/kg/天）。结果显示，自治疗开始起患者的生存显著改善；治疗可使死亡总体风险降低约86%（95%CI：61%，96%）。