利扎鲁替尼的研究已达终点 拟提交上市申请

4月23日，赛诺菲宣布BTK抑制剂Rilzabrutinib（SAR444671/PRN-1008/利扎鲁替尼）治疗持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成年患者的III期LUNA 3研究达到了主要终点。赛诺菲计划在今年下半年提交Rilzabrutinib的上市申请。如果获得批准，Rilzabrutinib将是首款获批ITP适应症的BTK抑制剂。

结果显示，Rilzabrutinib组产生持久血小板应答的患者比例显著高于安慰剂组，数据具有临床意义和统计学意义。此外，该研究也达到了关键次要终点。安全性方面，Rilzabrutinib的安全性与既往研究一致。

Rilzabrutinib是Principia Biopharma开发的一种口服、可逆、共价BTK抑制剂。2020年8月，赛诺菲以36.8亿美元收购Principia Biopharma，囊获包括该药物在内的多款产品。

ITP是一种严重的获得性自身免疫性血液疾病，其特征是自身抗体介导的血小板破坏和血小板生成受损，导致血小板计数减少（<100000/μL）和危及生命的出血（如颅内出血）风险增加。此外，ITP患者的生活质量也会因此受到严重影响，例如容易疲劳和出现认知功能障碍。