天使综合征新药Rugonersen的Ⅲ期临床完成首例受试者给药

Oak Hill Bio公司近日宣布其针对天使综合征的在研反义寡核苷酸 (ASO) 疗法Rugonersen已在一项全球多中心、随机、双盲、假手术对照关键Ⅲ期临床试验BEACON (NCT07605429) 中成功完成首例受试者给药。这不仅标志着Rugonersen的临床开发进入了全新阶段，也为长期缺乏有效根治手段的天使综合征患者群体注入了新的希望。

Rugonersen (RO7248824) 最早由罗氏开发 (2025年4月Oak公司取得独家开发和商业化权利)，是一种靶向UBE3A-ATS的反义寡核苷酸 (ASO) 疗法，其核心作用机制在于避开母源基因缺陷，直接作用于被基因组印迹沉默的父源UBE3A基因，促使其重新激活并表达具备完整功能的UBE3A蛋白，从而在最根本的病因层面修复神经元损伤。