1型Stargardt病新药tinlarebant获FDA授予优先审评资格

Belite Bio8月12日宣布，美国FDA已受理tinlarebant用于治疗1型Stargardt病（STGD1）的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格，PDUFA目标日期定为2027年2月12日。

此次申报主要基于3期DRAGON试验结果。该研究评估了tinlarebant治疗STGD1的效果。结果显示，与安慰剂相比，tinlarebant使萎缩性视网膜病变的生长速率降低35.7%，达到统计学显著性和临床意义；病变进展以眼底自发荧光成像测得的明确降低自发荧光（DDAF）为指标进行评估。

临床试验中，tinlarebant总体耐受性良好，其不良反应与作用机制一致。根据新闻稿，若获得批准，tinlarebant有望成为首款获FDA批准用于治疗STGD1的药物。