高胆固醇血症新药恩利西特在美国正式获批上市

美国食品药品监督管理局（FDA）近期正式批准了默沙东开发的一款名为Lipfendra（通用名：恩利西特）的新药。该药属于前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin9型（PCSK9）抑制剂，但区别于目前已上市的同靶点药物，Lipfendra是首个可经口服给药的PCSK9抑制剂，每日服用一次，每次一片。其获批适应症为：作为饮食控制和运动疗法的辅助手段，用于降低成人高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），即俗称的“坏胆固醇”，适用人群包括杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）患者。

Lipfendra的疗效与安全性评估基于两项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共纳入3207名高胆固醇血症成人受试者，其中包括合并及不合并HeFH的患者，所有受试者均正接受最大耐受剂量的他汀类背景治疗。两项研究的主要疗效终点均为与安慰剂相比，从基线至第24周LDL-C的百分比变化。

其中，第一项试验入组了确诊动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）或具有ASCVD高危风险的受试者，其基线LDL-C均值约为96 mg/dL。结果显示，治疗24周后，Lipfendra组LDL-C较基线的平均降幅相较于安慰剂组高出约56%。第二项试验入组了HeFH患者，基线LDL-C均值约为119 mg/dL，治疗24周后，Lipfendra组LDL-C较基线的平均降幅相较于安慰剂组高出约59%。