DMD新药z-rostudirsen获FDA的加速审批申请

Dyne Therapeutics 近日宣布，美国FDA已经正式受理其实验性药物z-rostudirsen（此前名为DYNE-251）的加速审批申请。这意味着，这款针对外显子51跳跃型DMD患者的新疗法，正式进入监管机构审评阶段。如果一切顺利，FDA预计将在2027年1月21日前作出最终决定，而药物最快有望于2027年初正式上市。

此次z-rostudirsen申请所依据的核心证据，来自一项名为DELIVER（NCT05524883）的Ⅰ/Ⅱ期临床研究。

目前公布的数据显示，接受治疗的患者体内dystrophin蛋白水平明显提高，同时多项功能评估指标也呈现持续改善趋势，这些改善均出现在符合外显子51跳跃治疗条件的DMD患者中。

DMD是一种由基因突变导致的遗传性疾病。由于负责生成抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生异常，身体几乎无法制造这种维持肌肉正常功能所必需的重要蛋白，最终导致肌肉不断退化、功能逐渐丧失。