狼疮新药Enpatoran获FDA突破性疗法认定

德国默克2026年7月9日宣布，美国FDA已授予Enpatoran突破性疗法认定，用于治疗伴有活动性皮肤表现的狼疮。Enpatoran是一款口服选择性Toll样受体（TLR）7/8抑制剂，旨在调节狼疮相关炎症的核心信号通路。

这一FDA突破性疗法认定是基于2期WILLOW研究结果，该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、剂量探索研究，旨在评估口服Enpatoran的安全性和疗效。该试验采用创新的篮式和适应性研究设计，纳入了皮肤型红斑狼疮（CLE）和系统性红斑狼疮（SLE）患者。结果显示，Enpatoran可带来具有临床意义的狼疮症状改善，尤其是在伴有活动性皮肤表现的患者中。

Enpatoran是一款在研口服选择性TLR7/8抑制剂，而TLR7/8在参与狼疮的免疫信号通路中发挥关键作用。新闻稿指出，Enpatoran有潜力成为首款针对伴有活动性皮肤表现的狼疮患者的靶向疗法。