芦沃美替尼获批新适应症：朗格汉斯细胞组织细胞增生症

国家药监局官网6月15日显示，复星医药自主研发的芦沃美替尼（FCN-159）获批新适应症，用于治疗2岁及以上朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童患者。

在单臂II期研究中，25例复发或难治性LCH儿童患者接受芦沃美替尼（5mg/m2，每日1次）治疗后，中位随访7.4个月时，客观缓解率（ORR）达84.0%（21/25），其中14例为完全代谢缓解（CMR），7例为部分代谢缓解（PMR）。研究者评估的ORR达80.0%（20/25），其中11例为CMR，9例为PMR。

今年6月更新的数据显示，在入组扩至46例、随访延长至15.1个月后，ORR高达90.5%，达到CMR的患者比例为69%。研究者评估的ORR达97.8%。

LCH是一种以丝裂原活化蛋白激酶信号通路激活为主要分子特征的克隆性血液系统肿瘤，可累及全身各器官及系统，临床表现多样。芦沃美替尼是复星医药自主研发的创新型小分子MEK1/2选择性抑制剂，通过阻断MAPK信号通路的异常激活，抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。