z-basivarsen用于DM1的临床研究完成注册性扩展队列入组

Dyne Therapeutics近日宣布，其针对1型肌强直营养不良（DM1）研发的新药z-basivarsen已经完成关键注册性扩展队列的患者入组。如果后续临床结果达到预期，公司计划在2027年年中向FDA提交加速批准申请，并争取在2028年上半年正式进入美国市场。

Dyne预计将在2027年初公布ACHIEVE 1/2期临床试验的顶线数据。该研究正在评估z-basivarsen治疗DM1的效果。

DM1是一种复杂的多系统遗传疾病。患者除了会出现肌肉萎缩和肌强直外，还可能伴随心脏、呼吸系统、消化系统以及认知功能等多方面问题。因此，能够从疾病根源进行干预的疗法一直是行业关注的重点方向。

Dyne认为，此次完成注册性扩展队列入组是项目开发过程中的一个重要里程碑。公司预计将在明年第一季度获得这一队列的数据，并希望借此证明药物能够显著改善肌强直症状，同时在多个关键功能指标上展现临床获益，为加速批准申请提供支持。