Tinlarebant用于斯塔加特病1型在瑞士获孤儿药资格

瑞士药品监管机构Swissmedic近日授予tinlarebant孤儿药资格，用于治疗斯塔加特病1型。该病是一种由ABCA4基因突变导致的罕见遗传性视网膜疾病，是儿童和青少年黄斑变性最常见的原因，患病率约为1/8,000至1/10,000。

tinlarebant此前在全球关键性III期DRAGON研究中达到主要终点，显示可降低视网膜病灶增长速率。目前其新药申请已在美国启动滚动递交，预计于2026年第二季度完成。

tinlarebant是一种‌视黄醇结合蛋白 4‌（RBP4），通过降低血清 RBP4 水平来减少视黄醇从肝脏向眼睛的运输。减少眼内有毒维生素A副产物（双视黄醇）的积累，从而减缓视网膜病变进展。