近日，Tinlarebant治疗Stargardt病的DRAGON 3期研究公布新增次要终点数据，同时其美国新药申请已完成提交。研究共纳入104名受试者，按2∶1接受Tinlarebant或安慰剂；第25个月时，治疗组定量自发荧光较基线基本稳定并略降约2%，安慰剂组则上升约20%。此前主要终点显示，治疗组视网膜病灶增长速度较安慰剂降低35.7%，总体耐受性良好。Stargardt病是一种由ABCA4基因变异导致的罕见遗传性黄斑营养不良。