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FDA批准ENCELTO用于2型黄斑毛细血管扩张症

来源:网络新闻2025-08-13 10:22
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Neurotech制药公司宣布,美国FDA已批准ENCELTO(revakinagene taroretcel-lwey,前称NT-501)眼用植入物,用于治疗成人特发性2型黄斑毛细血管扩张症(MacTel)。这是FDA批准的首个专门治疗这种疾病的药物。

2型黄斑毛细血管扩张症是成人的一种双侧神经退行性疾病,具有特征性的局部视网膜变性,这是一组导致视网膜细胞逐渐丢失的疾病,导致视力丧失和视网膜血管(向视网膜供应氧气和营养的血管网络)的继发性改变。

Encelto是一种基于细胞的同种异体微囊化基因疗法,旨在通过眼部植入物持续递送睫状神经营养因子(CNTF),一种促进存活和光感受器维持的蛋白质,来减缓MacTel患者的视网膜变性。

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