托布替尼获FDA突破性疗法认定 拟用于多发性硬化症

赛诺菲公司宣布，美国FDA已授予在研布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂tolebrutinib(托布替尼)突破性疗法认定，用于治疗患有非复发性继发进展型多发性硬化（nrSPMS）的成年患者。

突破性疗法认定旨在加速针对严重或危及生命疾病的药物的开发与审评。获得该认定的药物需显示出初步临床证据，证明其在临床重要终点上的疗效较现有药物有显著改善。目前该公司正在完成向美国FDA递交tolebrutinib新药申请的最终准备。

Tolebrutinib是一种在研口服、能穿越血脑屏障且具有生物活性的BTK抑制剂，它能够达到足以调节B淋巴细胞和疾病相关小胶质细胞的脑脊液浓度。Tolebrutinib目前正在多个3期临床试验中评估其治疗多种类型多发性硬化的潜力。

多发性硬化症是一种慢性、免疫介导的神经退行性疾病，随着时间的推移，可能导致不可逆残疾的累积。身体和认知残疾的损害会导致健康状况逐渐恶化，影响患者的护理和生活质量。残疾累积仍然是 MS 中未得到满足的重大医疗需求。到目前为止，现有药物的主要目标是外周 B 细胞和 T 细胞，而先天免疫被认为是导致残疾累积的原因，而现有药物在很大程度上仍未解决这一问题。