万邦德制药的甲钴胺获得FDA孤儿药资格认定

2月18日， 万邦德医药控股集团股份有限公司宣布全资子公司万邦德制药集团有限公司收到FDA认定函，甲钴胺治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，也称渐冻症）获得FDA授予孤儿药资格认定。

据公告，甲钴胺（Mecobalamin，CAS：13422-55-4）为DNMT1刺激剂，也是内源性维生素B12，存在于血液、髓液中，可以穿过血脑屏障而不进行生物转化，可催化同型半胱氨酸转化为甲硫氨酸，从而维持甲基化循环平衡并降低同型半胱氨酸的神经毒性。

肌萎缩侧索硬化症(ALS)，也称渐冻症，是一种因运动神经元受损而引起的神经系统疾病，常见症状包括肌肉无力、肌肉萎缩、肌束颤动、肌肉痉挛抽搐、运动功能丧失、言语及吞咽困难、呼吸功能障碍、情绪及认知改变等。肌萎缩侧索硬化是一种致命疾病，目前尚无已知的治疗方法可以阻止或逆转ALS的发展，确诊后平均生存期为2-5年。