原研药由于研发周期长,有专利保护期,前期研发的巨大投入成本等因素,价格往往都十分昂贵。昂贵药主要包括肿瘤靶向治疗药物、部分罕见病药物等。肿瘤靶向药能够精准地作用于癌细胞的特定靶点,疗效较好,但价格昂贵;对于罕见病药物,由于患病人数少,药企为了收回研发成本,定价通常很高。
十大昂贵药品明细如下:
1. Lenmeldy,由Orchard Therapeutics研发,用于治疗异染性脑白质营养不良儿童患者,一次性治疗的批发采购成本为425万美元,是目前全球最贵的药物。
2. Hemgenix,由CSL Behring和uniQure开发的治疗乙型血友病的基因疗法,单剂治疗要价350万美元。
3. Elevidys,由Sarepta和罗氏共同开发,用于治疗杜氏肌营养不良患者,定价320万美元。
4. Skysona,由蓝鸟生物研发,用于治疗早期脑肾上腺脑白质营养不良,每剂300万美元。
5. Zynteglo,由蓝鸟生物研发的治疗β-地中海贫血症的基因药物,定价280万美元。
6. Zolgensma,诺华的脊髓性肌萎缩的基因治疗药物,一个疗程定价225万美元。
7. Zokinvy,由Eiger生物制药公司针对哈钦森-吉尔福德早老综合征和早衰样核纤层蛋白病开发的药物,年费用高达107万美元左右。
8. Danyelza,由Y-mAbs Therapeutics开发的用于治疗小儿复发或难治性高危神经母细胞瘤的药物,每年费用约101万美元。
9. Kimmtrak,由Immunocore研发的治疗转移性或手术无法切除的葡萄膜黑色素瘤的药物,每年费用975,520美元左右。
10. Luxturna,由Spark Therapeutics研发的可治疗遗传性视网膜营养不良的基因疗法,价格为85万美元。
内容简介:全球唯一商业化上市的B型血友病基因疗法Hemgenix出现全球性暂时缺货(MedPage Today,2026)。制造商杰特贝林公司已向B型血友病患者群体发出信函,确认此次供应中断将导致部分已获批国家的患者面临治疗延迟。
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2026-03-28 14:09 文章
内容简介:信立泰公告称,公司收到国家药品监督管理局核准签发的沙库巴曲阿利沙坦钙片(信超妥)药品注册证书。该药品为公司独家研发的新药,本次获批的适应症为原发性高血压。该药品为信立泰独家研发的新药,规格包括120mg和240mg。
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2025-05-30 12:27 文章
内容简介:全球十大昂贵药品,昂贵药主要包括肿瘤靶向治疗药物、部分罕见病药物等。肿瘤靶向药能够精准地作用于癌细胞的特定靶点,疗效较好,但价格昂贵。对于罕见病药物,由于患病人数少,药企为了收回研发成本,定价通常很高。
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2025-01-15 13:44 文章




