内容简介：罕见病药最高独占7年，国家正在用独一份的市场换救命药。你有没有想过，很多罕见病并不是治不好，而是根本无药可医。因为患者群体太小，研发成本极高，很多药企算完账直接就放弃了。但近期，国家药监局公布了一项新规的征求意见稿，拟对罕见病和儿童用药给予市场独占期保护。
具体来说，针对不同创新程度的罕见病药物，能获得4到7年的独占期；儿童用药的新剂型或新规格，能获得1到2年的保护。在独占期内，监管部门不再批准
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内容简介：原研药由于研发周期长，有专利保护期，前期研发的巨大投入成本等因素，价格往往都十分昂贵。昂贵药主要包括肿瘤靶向治疗药物、部分罕见病药物等。肿瘤靶向药能够精准地作用于癌细胞的特定靶点，疗效较好，但价格昂贵；对于罕见病药物，由于患病人数少，药企为了收回研发成本，定价通常很高。
十大昂贵药品明细如下：
1. Lenmeldy，由Orchard Therapeutics研发，用于治疗异染性脑白质营养不良
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