渐冻症新药托夫生注射液(凯盛迪)在我国获批上市

中国国家药监局（NMPA）最新公示，渤健的托夫生注射液（商品名：凯盛迪）获批进口，用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS，也被称为“渐冻症”）。

托夫生注射液是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物。SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一，而托夫生是一种反义寡核苷酸药物（ASO），通过与SOD1 mRNA结合引起SOD1 mRNA降解，从而减少SOD1蛋白合成。该药物的获批为SOD1-ALS患者提供了新的治疗选择。

托夫生注射液于2023年4月在美国获批上市，2024年5月获欧洲药物管理局（EMA）批准用于ALS。2024年10月8日在我国通过免临床途径获批上市，这体现了我国对罕见病新药研发的绿色通道审批政策。

ALS是一种罕见、进行性、致命的神经退行性疾病，可导致大脑和脊髓中负责控制随意性肌肉运动的运动神经元丢失。患者会出现肌肉无力和萎缩，逐渐失去活动、说话、进食和呼吸的能力。症状发作后，ALS患者的平均预期寿命为3至5年。

ALS的治疗一直是世界性难题，目前获批上市的治疗药物疗效十分有限。托夫生注射液的获批上市对ALS的精准治疗具有重要意义，为患者提供了新的治疗选择。