托沃拉非尼获FDA批准用于治疗胶质瘤

4月24日，美国FDA宣布已加速批准Day One Biopharmaceuticals所开发的泛RAF激酶抑制剂Ojemda（tovorafenib，托沃拉非尼）上市，用于治疗6个月及以上的复发或难治性儿童低级别胶质瘤（pLGG）患者，这些患者存在BRAF融合或重排，或BRAF V600突变。根据美国FDA的新闻稿，这是FDA首次批准一种全身疗法，用于治疗携带BRAF重排（包括融合）变异的儿童低级别胶质瘤患者。

Tovorafenib是一款高度特异性泛RAF激酶抑制剂，它能够抑制携带BRAF融合或BRAF V600突变的肿瘤的生长，并且具有大脑渗透性。Tovorafenib已获得美国FDA授予的突破性疗法认定和罕见儿科疾病资格，用于治疗携带激活性RAF变异的pLGG。

胶质瘤是来源于神经系统胶质细胞和神经元细胞的肿瘤的统称，是颅内(大脑内部)最常见的恶性肿瘤，占颅内肿瘤的40%-50%。根据细胞种类不同可将胶质瘤分为星形细胞瘤、胶质母细胞瘤、少枝胶质细胞瘤等多种类型，不同类型的胶质瘤治疗及预后也各不相同。