优替德隆注射液获FDA乳腺癌脑转移孤儿药认定

2024年3月28日，北京华昊中天生物医药股份有限公司（以下简称“华昊中天”），一家依托合成生物学技术平台开发具有自主知识产权抗癌新药的生物医药公司，今日宣布，其核心产品优替德隆注射液获得美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）孤儿药认定，用于治疗乳腺癌脑转移。

晚期乳腺癌根据分子分型不同，有高达38 %的患者会发生脑部转移。现有乳腺癌治疗大分子药物无法通过血脑障，导致药效受限。外科手术、放射治疗等局部治疗手段被视为脑转移治疗的首选，然而，乳腺癌脑转移患者生存期依然偏短，中位生存期仅为7.2个月；三阴性乳腺癌脑转移患者的中位生存期则更短，仅为3.5个月。截至目前，全球仅有一款针对乳腺癌脑转移治疗的药物获批上市，临床需求迫切。

优替德隆独特的理化性质以及对P-糖蛋白介导的外排不敏感等优势，使其具备穿透血脑屏障的能力。该能力已通过动物脑组织分布实验、患者脑肿瘤囊液实验、以及两项针对乳腺癌脑转移的临床研究数据得到充分证实。一项优替德隆联合贝伐珠单抗和依托泊苷治疗HER2阴性乳腺癌脑转移患者II期临床共入组17例患者，中枢神经系统病灶客观缓解率（CNS-ORR）和中枢神经系统病灶临床获益率（CNS-CBR）分别达到73%和91%；另一项优替德隆联合贝伐珠单抗治疗HER2阴性乳腺癌脑转移II期临床共入组46例患者，中位无进展生存期为7.7个月，12个月总生存率达到74.4%。基于上述数据，FDA授予优替德隆注射液治疗乳腺癌脑转移的孤儿药认定。

“孤儿药”是指用于预防和治疗罕见病的药品。在美国，罕见病是指患病人群小于20万的疾病。由于这类疾病市场规模较小，导致药企研发回报率较低。为让患者有药可医，美国在1983推出了孤儿药法案，从多个层面激励孤儿药的研发。获得FDA授予的孤儿药资格认定后，在美国的后续研发及商业化将会享受多方面政策支持，包括临床试验费用税收减免、免除新药申请费用、获得研发资助、加快审批等，特别是该药物的该适应症批准上市后可获得美国市场7年独占权。