雷夫利珠单抗获FDA批准用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍

阿斯利康宣布，目前首个也是唯一一款长效 C5 补体抑制剂 Ultomiris (ravulizumab-cwvz，雷夫利珠单抗) 获得 FDA 批准，用于治疗抗水通道蛋白 4 (AQP4) 抗体阳性 (Ab+) 视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成年患者。

Ultomiris 是一种末端补体抑制剂，以高亲和力特异性结合补体蛋白 C5，从而抑制其裂解为 C5a（促炎性过敏毒素）和 C5b（膜攻击复合物 [MAC 或 C5b-9] 的起始亚基），防止 MAC 形成。

NMOSD 是 Ultomiris 继全身性重症肌无力 (gMG)、阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)、补体介导的血栓性微血管病 (aHUS) 之后，获批的第四个适应症。

NMOSD 是一种罕见的自身免疫性疾病，影响中枢神经系统 (CNS)，包括脊柱和视神经。NMOSD 患者可能会出现视力问题、剧烈疼痛、膀胱/肠道功能丧失、皮肤感觉异常（例如刺痛、刺痛或对热敏感/ 寒冷）以及对协调和/或运动的影响。大多数 NMOSD 患者都会经历不可预测的复发，特征是新出现神经系统症状或现有神经系统症状恶化，每次复发都可能导致累积性残疾，包括视力丧失、瘫痪，甚至过早死亡。

Ultomiris 被证明可以通过阻断补体系统，防止补体系统攻击脊髓、视神经和大脑中的健康细胞而复发。

本次批准是基于临床 III 期试验 CHAMPION-NMOSD 研究结果，试验采用外部安慰剂对照组，来自依库珠单抗的临床试验 Soliris PREVENT 研究；受试者需抗 AQP4 抗体测试呈阳性。CHAMPION-NMOSD 研究达到了独立评审委员会确认的首次试验中复发时间的主要终点，在中位治疗持续时间为 73 周的 Ultomiris 患者中观察到零复发（复发风险降低：98.6%，风险比 (95% CI)：0.014 (0.000, 0.103)，p<0.0001）。