阿利西尤单抗新适应症治疗8岁及以上HeFH获FDA批准

近日，再生元制药公司宣布，FDA批准阿利西尤单抗（alirocuma）（商品名：Praluent）扩大其适应证，作为饮食和其他降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的辅助治疗手段，用于治疗8岁及以上杂合性家族性高胆固醇血症（HeFH）儿童患者。

家庭心脏基金会的首席医疗官Mary P. McGowan医学博士在新闻稿中表示，许多HeFH儿童患者应用现有治疗策略后，LDL-C水平大幅度降低。但对于LDL-C仍处于高水平的儿童患者而言，该批准具有里程碑式意义，为其提供了额外的选择，以帮助其在生命的早期降低和管理LDL-C水平。

该批准主要基于一项III期、随机、多中心HeFH儿科试验，该试验纳入了年龄为8~17岁、患有HeFH、LDL-C水平≥130 mg/dL且已接受降脂药物治疗的患者，以2：1的比例随机分配至阿利西尤单抗组（N=101）或安慰剂组（N=52）。每2周或4周接受一次阿利西尤单抗或安慰剂治疗。

主要终点为LDL-C从基线到第24周的百分比变化。

研究结果显示，在治疗24周时，与安慰剂相比，每4周接受一次阿利西尤单抗治疗的患者LDL-C水平显著降低了31%，研究人员还注意到其他关键血脂参数的改善。

该试验未发现新的不良反应，安全性与在接受阿利西尤单抗治疗的HeFH成人患者中观察到的结果一致。与安慰剂组相比，阿利西尤单抗组最常见的不良反应（≥5%）为注射部位反应（7%）、流感（6%）和腹泻（5%）。