获得性血友病A新药注射用舒索凝血素α上市申请获批准

2月23日，武田的注射用舒索凝血素α的上市申请获NMPA批准，用于获得性血友病A。舒索凝血素α（susoctocog alfa）是一种重组猪FⅧ（rpFⅧ）药物，与人序列凝血因子Ⅷ（FⅧ）结构相似、序列同源，且不易受到抗人FⅧ自身抗体的灭活，可以替代人FⅧ发挥明显的止血作用。此前该药物已获FDA、EMA批准上市。

在一项前瞻性、II/III期多中心、开放标签临床试验中，显示经rpFⅧ治疗后，100%的患者在给药后24小时出现疗效可评估的反应（出血停止或减少），其中94%（16/17）的患者接受了rpFVIII作为一线治疗。获得性血友病A是一种获得性出血性疾病，患者由于循环血中出现抗凝血因子Ⅷ自身抗体导致FⅧ活性降低，其特点为既往无出血史和无阳性家族史的患者出现自发性出血或者在手术、外伤或侵入性检查时发生异常出血。该病具有罕见、突发的特点，且出血表现具有异质性，可以无出血倾向或仅有轻微出血，也可发生消化道出血、腹膜后出血和颅内出血等致命性出血，年发病率约为1.5/100万。