安进罕见病新药-阿伐可泮遭FDA警告！76例肝损伤、8人死亡

FDA在2026年3月31日发布安全警报，确认安进旗下重磅罕见病药物Tavneos（通用名：avacopan，阿伐可泮）与至少8例死亡事件存在关联，这些死亡病例均涉及严重的药物性肝损伤（DILI）。这一安全信号的公开，将这款曾被寄予厚望的药物推向了舆论的风口浪尖。

阿伐可泮于2021年获FDA批准，用于治疗成人严重的抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎，包括肉芽肿性多血管炎（GPA）和显微镜下多血管炎（MPA）。2025年，该药销售额激增62%，达到4.59亿美元，是安进增长最快的产品之一。

然而，快速增长的背后隐藏着安全性疑云。FDA在审查了截至2024年10月9日的上市后数据后，识别出76例有充分证据表明与使用阿伐可泮存在因果关联的药物性肝损伤病例。在这其中，74例导致了严重后果，包括54例住院治疗和8例死亡。尤为注意的事，部分病例出现了罕见的“胆管消失综合征”，这是一种以肝脏内胆管进行性破坏为特征的严重病变，可能导致不可逆的肝损伤甚至死亡。

FDA在最新的药物安全公告中强调，尽管肝毒性是阿伐可泮在上市前临床试验中就已发现的严重不良反应，且相关风险也已列入药品说明书，但此次出现的胆管消失综合征以及致死性药物性肝损伤病例，属于全新的安全隐患，且有“合理证据表明”这些病例与使用阿伐可泮存在因果关联。

作为全球首款口服补体C5a受体抑制剂，对于ANCA相关性血管炎患者而言，它是目前极少数能有效替代高剂量激素的“去激素化”疗法。安进方面坚称，基于真实世界证据，该药挽救了无数患者，获益远大于风险。目前，安进已拒绝FDA的撤市要求，并正在推进说明书更新。

这款药已于2024年11月在中国获批上市。虽然此次风波主要集中在日本及欧美数据，但鉴于该药的特殊机制和潜在肝毒性，国内医生和患者也需提高警惕。