2400万一针的天价疗法(Hemgenix)全球断供

近日，全球唯一商业化上市的B型血友病基因疗法Hemgenix出现全球性暂时缺货（MedPage Today，2026）。制造商杰特贝林公司已向B型血友病患者群体发出信函，确认此次供应中断将导致部分已获批国家的患者面临治疗延迟。

Hemgenix于2022年获批，用于需要凝血因子IX预防治疗、有危及生命的出血史或反复自发性严重出血的成年B型血友病患者。B型血友病是一种因缺乏凝血因子IX引起的遗传性出血性疾病。

该疗法基于HOPE-B临床试验结果获批，分析显示，在接受单次输注后，患者的年化出血率大幅降低了54%，并且有高达94%的患者成功停止了常规的预防性治疗。随访数据显示，患者在接受一次输注后5年内仍保持低年化出血率和稳定的内源性凝血因子IX表达水平。

基因疗法在治疗血友病方面效果显著，但高昂的价格一直是市场普及的障碍。Hemgenix获批时定价为350万美元（约合人民币2413万元），曾创下全球最贵药物纪录。尽管如此，杰特贝林报告称，2025年下半年该药在美国和欧洲的销售额仍保持“持续强劲增长”。

Hemgenix陷入断供危机的同时，其他获批的基因疗法也在商业上面临着挑战。目前，杰特贝林正与各国监管机构积极沟通，寻求在维持高标准的同时稳定供应的解决方案。