美国批准Revuforj(Revumenib)用于急性髓系白血病

Syndax Pharmaceuticals生物制药公司2025年10月24日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Revuforj®（Revumenib）用于治疗复发或难治性(R/R)急性髓系白血病(AML)，该疾病携带易感核仁磷蛋白1(NPM1)突变，适用于没有满意替代治疗选择的1岁及以上成人和儿童患者。

Revuforj（revumenib）是一种口服、首创、选择性Menin抑制剂。

Menin是一种蛋白质，在特定类型白血病中会与突变基因协同，激活致癌信号，促进白血病细胞异常增殖。Menin抑制剂是一种新型靶向药物，通过阻断Menin蛋白与突变基因（如KMT2A重排或NPM1突变）之间的相互作用，干预白血病细胞的异常信号通路，从而抑制其生长和存活。

Revuforj此前于2024年获得FDA批准，用于治疗1岁及以上成人和儿童患者中KMT2A易位的R/R急性白血病。